美國藥監局稱人體幹細胞屬於藥物應納入管轄範圍

患者爲何成爲“大白鼠”

目前我國幹細胞治療亂象環生，重現了上世紀60年代全民“打雞血”的熱烈場景和90年代的“LAK細胞”鬧劇，幹細胞黑市興風作浪，“幹細胞中國之旅”吸引了全球的目光，創造了百年來中國在高科技領域罕見的“世界第一”，屢遭國際社會批評。

相當長一段時期幹細胞治療被當做一門醫療技術來對待，相關法規和標準滯後或缺位，一些機構受利益驅動加上某些專家推波助瀾，“神奇的幹細胞療法”不失時機地鑽了空子，衆多不明真相的絕望患者不小心自掏腰包當上了被研究的“大白鼠”。

而眼下風靡全球的“轉化醫學”倡導“從實驗室到病牀”，是一個連續、雙向、開放的研究過程，意味着它可以更直接地將幹細胞治療送入一個“灰色地帶”。

人體中的幹細胞是藥物?

不久前美國華盛頓特區地方法院進行了一次有趣的審判，美國藥監局聲稱“人體中的幹細胞屬於藥物，應由我們負責管轄”，並對位於科羅拉多州的一家診所的幹細胞臨牀應用行爲提起了訴訟。

最終法院承認了“幹細胞是藥物”，美國藥監局擁有管理幹細胞治療的權力。

目前美、英、法、韓、印等國家藥品監督管理部門已批准了20多個幹細胞製品分別進入I、II、III期臨牀研究。

2012年5月17日加拿大衛生部批准了全球首個幹細胞藥物Prochymal上市，韓國、美國等也均有幹細胞製品獲准臨牀應用。

簡單地講，醫療技術是醫師對患者疾病進行“一對一”的個體化診療處置，而藥物則是“一對多”的標準化治療產品。

“技術”本身就帶有着探索性和不確定性色彩。幹細胞“醫療技術”受制於人員、技能、場所、時間等條件要求，難以滿足不斷增加的臨牀需求，各機構間缺乏對於細胞製品統一衡量的標準和規範，造成臨牀結果無法相互認可和形成公認的結論，阻礙了幹細胞研究的進程。

經過數十年的發展，國際上已建立起包括GLP、GCP、GMP、GSP在內的相對完善的藥品質量管理體系。

將幹細胞列爲藥物進行管理有利於建立起統一的規範和標準，對幹細胞的採集、建庫、製備、檢測、傳輸、臨牀前及臨牀評價等程序進行社會專業化分工完成，在積累足夠的數據證明其安全性、有效性、質量可控性均通過專業評估，並有充分的證據表明幹細胞藥物治療優於既有的療法方可應用於臨牀。

對沒有達到標準要求的幹細胞嚴格禁止使用，纔可以有效遏制幹細胞濫用的趨勢，防止損害公衆利益事件的發生。

幹細胞產業應整裝待發

關於“幹細胞治療究竟是醫療技術還是藥物”，我國至今沒有明確的界定。目前除造血幹細胞外尚未批准任何干細胞醫療技術或幹細胞藥物臨牀應用。

專家建議幹細胞臨牀研究准入途徑應分類管理：自體成體幹細胞、供受者一對一的異體成體幹細胞(未經體外擴增)可考慮按醫療技術准入由醫政部門管理，而一供體對兩個以上受者的成體幹細胞治療應按藥品准入由國家藥監局管理。

我國幹細胞基礎研究幾乎與發達國家同步，但面對幹細胞產業整裝待發我國政府顯得始料未及。

國家在一系列重大科技專項中，對以臨牀應用爲目標的幹細胞技術及產品研發給予了連續的鉅額資金支持，但是對幹細胞技術及產品的歸口管理部門尚不明朗，政府部門之間的銜接是脫節的。

目前我國生產的藥品97%爲仿製藥，其餘基本都是劑型轉換、分子結構修飾或搶仿的所謂“新藥”，客觀地說，我國在藥物開發領域僅有“仿製”的經驗，尚未建立完善的“創制”體系。而幹細胞藥品的未知性、高風險更是對我國創新體系的全新挑戰。

幹細胞作爲戰略性新興產業的典型代表，其自身發展特點決定着所帶來的新技術、新產品、新業務在一定時期內超越現有標準和規範，“中國創造”必然要會對“中國製造”時代形成的部門管轄條塊構成衝擊，期待政府儘快作出響應。(張磊)