日發現基因可延長小鼠壽命 促進小腦萎縮治療
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日本研究人員最新發現,向患有小腦萎縮(SCA)實驗鼠的小腦導入一種能夠編碼具有修復功能蛋白質的基因,可以延長小鼠壽命並改善其運動能力。這一發現爲治療小腦萎縮帶來了希望。
小腦萎縮的病因目前尚不明確,但患者大多有家族遺傳傾向。由於小腦的生理功能主要是維持身體平衡和協調隨意運動,患者常出現步態不穩、跑步困難等症狀,晚期還可能出現心力衰竭。
東京醫科齒科大學岡澤軍等人研究的是1型小腦萎縮,該病已知是患者的第6對染色體出現異常,導致神經細胞內能修復受損脫氧核糖核酸的HMGB1蛋白質減少而引發的。
研究小組向患病實驗鼠的小腦表面導入能編碼HMGB1蛋白質的基因。結果發現,先前壽命只有250天的實驗鼠,在導入這種基因後壽命得到了延長,而且運動功能也得到改善。
研究人員表示,如果直接注入HMGB1蛋白質,會激活炎症細胞,產生不良影響。而進行基因治療時,只有神經細胞內的這種蛋白質增加,所以今後有望開發出治療小腦萎縮的新方法。
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