舒立瑞的適應症是什麼
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舒立瑞一般指依庫珠單抗,是一種罕見病創新藥,常用劑型爲注射液,於2022年在中國正式上市。依庫珠單抗被批准的適應症一共有三個,分別是抗乙酰膽鹼受體抗體陽性的難治性全身型重症肌無力、陣發性睡眠性血紅蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症綜合徵。具體內容如下:
1、抗乙酰膽鹼受體抗體陽性的難治性全身型重症肌無力
此藥僅可用於成人患者,這種疾病是神經肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病,可導致肌肉功能喪失和嚴重衰弱。
2、陣發性睡眠性血紅蛋白尿症
此藥可用於成人和兒童,這種疾病是由於1個或幾個造血幹細胞經獲得性體細胞PIG-A基因突變造成的非惡性的克隆性疾病,PIG-A基因突變造成糖基磷脂酰肌醇合成異常,導致由GPI錨接在細胞膜上的一組膜蛋白丟失,臨牀上主要表現爲慢性血管內溶血,造血功能衰竭和反覆血栓形成。
3、非典型溶血性尿毒症綜合徵
此藥可用於成人和兒童,這種疾病是一種補體失調性疾病,補體調控蛋白H因子、以及膜輔助蛋白和血清補體固有成分的基因突變都可參與其發病,病情易反覆,預後很差,可能會死亡。
以上就是依庫珠單抗被批准的三個適應症,建議患者出現不適時及時就醫,在醫生的指導下規範治療,有助於身體恢復。
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