新基因疗法挽救淋巴瘤患者
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德国弗莱堡大学医院首次采用新的基因疗法治疗弥漫性大细胞淋巴瘤,取得了巨大成功通过所谓的car-t细胞疗法,病人的免疫细胞(即淋巴细胞)在实验室进行基因改造,以识别和抵抗癌细胞。经治疗后的初步检查,效果很好。
第一个接受治疗的病人患有弥漫性大细胞淋巴瘤,如果不及时治疗,会很快死亡。这名妇女此前接受过淋巴肿瘤的强化治疗,但癌细胞恢复得很快。”在这种情况下,长期的癌症控制对治疗来说是一个严峻的挑战,”弗赖堡大学医院负责内科治疗的第一位医生莱因哈德·马克说。患者在使用car-t细胞后没有检测到癌细胞。”
研究表明,在大多数情况下,这种良好的反应将长期控制癌症。第一医学主任尤斯图斯·德斯特说,第一个成功的病例证实,治疗达到了目的。”我们正在使用car-t细胞作为一种非常有效的武器,特别是在对抗白血病方面相信这种方法也可能对其他类型的肿瘤有效。”
人类免疫系统有许多杀死癌细胞的武器,但有时它无法识别变性细胞在某些情况下,医生可以使用病人的t淋巴细胞。利用基因治疗将新的“嵌合抗原受体”(car)导入t淋巴细胞表面,然后将改变的细胞移植回患者体内,这些car-t细胞将被激活并靶向杀伤肿瘤细胞。
杜斯特强调,这种基因疗法的巨大潜力还将被某些风险和副作用所抵消,如在细胞活化的情况下,细胞因子中的信使物质可能会释放,引起高烧等炎症反应。此外,大脑功能可能会暂时完全可逆地改变。因此,全面的医疗、神经和重症监护至关重要。”只有当肿瘤学、神经病学、重症监护和移植医学之间有最佳的协同作用时,才能提供这种治疗。”
到目前为止,在德国,car-t细胞治疗只被批准用于几种白血病和淋巴瘤,通常只用于对标准治疗无效的患者。由弗赖堡大学医院基因治疗研究所所长托尼·卡特曼领导的一个研究小组正在探索一个主要的欧盟项目,以更安全地实施car-t细胞治疗。他说,如果能提高治疗的安全性,更多的方法可以用来治疗病人和其他癌症。
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